干细胞，简言之就是一类能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的原始细胞。他们是机体的工兵细胞，当其他细胞和组织、器官发生受损、炎症或体内稳态发生变化时，干细胞就可能成为血液、骨、皮肤、肌肉等的种子细胞，进一步分化成机体所需要的细胞。
根据临床前研究和部分临床研究，干细胞疗法有望一些难治性/退行性疾病。未来，随着干细胞技术的不断发展和相关技术的突破，干细胞将惠及更多的患者。
神经退行性疾病介绍这是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态。大脑和脊髓由神经元组成，神经元有不同的功能，如控制运动，处理感觉信息，并作出决策。神经退行性疾病按表现出的病症可以分为两类，一类影响运动，另一类影响记忆以及相关的痴呆症。
神经退行性疾病包括阿尔茨海默病、帕金森氏病、渐冻症（肌萎缩性侧索硬化症）、多发性硬化症、脊髓小脑性共济失调等。
干细胞具有神经修复和神经保护作用，对神经退行性疾病的主要作用集中在以下几个方面：
一、细胞修复替代神经元
由于干细胞在体外分化成神经干细胞的难度增加，现在，科学家们更倾向于研究如何在体内增加干细胞分化为神经干细胞（或胶质细胞）的比例。神经科学领域专家学者已开展诸多相关的体内外实验，研究干细胞增加神经再生的作用机制，取得了一些进展。
有研究证实，干细胞移植到阿尔茨海默病鼠模型后，检测到分化的乙酰胆碱神经元明显增多，修复替代受损的乙酰胆碱神经元，改善模型老鼠的记忆及认知功能。
二、分泌神经营养因子
随着干细胞疗法研究的不断深入，发现干细胞可通过旁分泌生长因子、趋化因子和细胞因子等神经营养因子，帮助细胞再生与营养支持，减少细胞凋亡和纤维化，促进血管生成，帮助恢复神经功能。
TuszynskiMH.等人发现神经生长因子可阻止神经元死亡并且促进其记忆功能改善，用于改善帕金森的临床症状。
三、免疫调节神经微环境
此外，干细胞还能释放可溶性分子发挥免疫抑制功能，减少炎症环境的免疫相关受体，减少急性炎症，稳定大脑神经微环境。
在实际案例中，往小鼠的脑室内输注干细胞，启动干细胞疗法的免疫调节功能，抑制星形胶质细胞增生和小胶质细胞活化，有效降低神经炎症，延缓渐冻症的发作。
在临床应用研究方面，更多的临床试验主要集中在渐冻症和帕金森这两类疾病中，其中学者研究干细胞疗法针对帕金森疾病还获得了3项备案基金资助，临床工作者也开展过诸多的渐冻症的干细胞疗法研究，试验结果展示了干细胞疗法的有效性，这些结果为解决神经退行性疾病提供了有价值的临床参考。
干细胞对于再生医学、精准医疗的意义毋庸置疑，它为生命医学的发展提供了莫大的源泉和支撑。目前，全球有超700家公司正在开展干细胞及转化医学相关研究，国际上也已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床。干细胞在疾病治疗、再生修复等方面都展现了无可估量的价值和潜能。
不过迄今为止，科学家们利用干细胞治疗一些难治性/退行性疾病的研究大多数仅局限在细胞模型和动物模型上，或者虽然已开展人体临床试验，但是仍然停留在I期期临床试验阶段，参与临床试验的患者人数仍然偏少，仍需通过招募更多的患者人数来开展II期和III期临床试验，因此，最终能否得到各国监管机构的批准，仍是未知数。
不过，在未来，随着科学家们不断取得新的突破，利用干细胞治疗一些难治性/退行性疾病有望为更多患者带来福音。
